Стање Уније 2018: Шта значи право на лијекове за ФДА

У адреси државе која је говорила о "чистом угљу" и пажљиво избјегавала Русију, предсједник Доналд Трумп одобрио је закон о лијековима познат као "Право на покушај". Законодавство које би омогућило пацијентима да добију експерименталне третмане који још нису одобрен од стране Управе за храну и лијекове, усвојен је од стране Сената у августу, али је од тада застао у Дому.

„Такође верујемо да пацијенти са терминалним стањима треба да имају приступ експерименталним третманима који би потенцијално могли да им спасу животе“, рекао је Трумп. „Људи који су терминално болесни не би требало да иду од округа до округа да траже лек - желим им дати прилику управо овде код куће. Време је да Конгрес овим дивним Американцима да право да покушају.

Присталице закона о покушају, које укључује и потпредсједника Мике Пенцеа, тврде да су правила ФДА непотребне препреке за терминално болесне пацијенте који се надају да ће тражити приступ експерименталним лијековима јер немају друге могућности лијечења.Међутим, према садашњем закону, већини пацијената којима је терминално одобрен приступ одобрава ФДА на неодобрене лекове у сваком случају, захваљујући програму „милосрдне употребе“. ФДА каже да је одобрила 99 посто захтјева за суосјећајном употребом између 2010. и 2015. године, а 2015. је одбила само 10 од 1.200 захтјева.

Предложени закон има три кључне одредбе. Ако се прође, то би омогућило људима са опасним болестима да добију неодобрене лекове који су прошли само тестирање фазе 1 након што су добили одобрење од лекара. Од ФДА не би било потребно да провери лек за адекватне доказе о безбедности, као што то сада чини, и било би забрањено да се користе било какви негативни клинички исходи лека као доказ да се то не одобри касније. Коначна одредба је да ће закон заштитити произвођаче дроге од било какве одговорности ако дрога изазове негативан исход, осим ако се ради о намерном недоличном понашању или грубој непажњи.

У извештају објављеном у јануару 2018 Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине Др. Стевен Јоффе и Холли Линцх, Ј.Д., са Универзитета у Пенсилванији, истичу да критичари закона кажу да ће то ефективно поткопати овлаштења ФДА да надгледају експерименталне дроге. Без икаквог надзора над сигурношћу, постоји шанса да употреба неодобрених производа може више штетити него што је корисно за пацијенте и смањити њихов квалитет живота. Такође постоји забринутост да би проширење приступа изван суђења могло одгодити одлуке засноване на доказима о употреби нових дрога.

"Чак и ако је приступ испитиваним лијековима ограничен на пацијенте који заиста не могу судјеловати у испитивањима тестова, преусмјеравање ресурса ка проширеном приступу могло би имати озбиљне импликације за много већи број пацијената који би имали користи од брзог одобравања ефикасних лијекова" Јоффе и Линцх пишу.

Највећи ефекат овог закона, указују они, је да ће пацијенти „изгубити корист од значајних промена оријентисаних на безбедност које агенција препоручује у 10 одсто проширених одобрења приступа.“ Остали ефекти ће бити минимални: препреке за приступ наводе Бијела кућа заправо није толико висока, и док спонзор законодавства, Реп Анди Биггс, каже да је програм суосјећајне употребе "превише комплициран, бирократски, и траје предуго за одобрење", обрасци заправо трају око 45 минута за попуњавање, а 99 одсто је одобрено.

Један од разлога је релативно отворен приступ експерименталним испитивањима због тога што су ФДА 1980-их толико критиковали активисти који су захтевали да пацијенти са АИДС-ом имају приступ експерименталним лековима. Остаје да се види шта ће се десити са актом “Право на покушај”, али је сличан закон већ усвојен у 31 држави.